专家呼吁：各地医保尽快落地，积极引入国外新药
“目前，药物治疗是转甲状腺素蛋白淀粉样变最主要的治疗方法。”孟令超介绍，目前治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变的药物主要有三类，一是二氟尼柳，二是氯苯唑酸药物，三是国外基因治疗药物。而在临床上，比较常用的是辉瑞公司生产的氯苯唑酸，这类药物有两种剂型：20毫克维达全和61毫克维万心，目前维万心已经进入医保。而二氟尼柳这款药物应用得最早也最便宜，但效果不十分理想，很多患者使用之后，疾病仍会出现明显进展。
据悉，目前我国已上市用于治疗ATTR的药物，仅有辉瑞的两款产品：氯苯唑酸葡胺软胶囊和氯苯唑酸软胶囊（维达全／维万心），分别于2020年2月、9月获得NMPA批准上市，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经（ATTR－PN）I期症状的成人患者和治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR－CM），在此之前，我国在该领域均采取对症治疗，无有效治疗药物。
然而，维万心在2021年底进入医保后，并没有给一些患者带来实在的福利。“2022年3月到6月，我终于用上维万心，但服用后副作用太大，一直呕吐，此外，职工医保报销之后，维万心还是4500元多一盒，对于普通家庭来说依然价格高昂，所以三个月之后，我又换成二氟尼柳，但没想到现在停产了。”张娟说。
“维万心目前已经进入罕见病医保目录，北京、上海等大城市患者可以进行医保用药，但其实很多省市还没有落地，即使第二年进入当地医保目录，也不能报销，甚至有个别地区需要住院才能医保使用这个药物。另外，另一款药维达全目前没有进入医保，一盒大概5万元，价格比较贵，很多人都接受不了。”孟令超说。
孟令超表示，目前来讲维万心是国内针对ATTR最有效的治疗药物，临床上还是积极建议患者用药，同时也呼吁各省市尽快推进维万心医保报销落地，切实减轻患者负担。
此外，孟令超也积极呼吁尽快引入国外基因治疗药物，“毕竟这种病的病情进展快，即使是一些年轻患者，也仅有大概6～12年的时间，很快会危及生命，不管是哪一种基因治疗药物，如果有很好的替代治疗方式，可以先引入中国，让患者有更多的用药选择。”孟令超说。 |
